La thérapie génique dans l’arthrose

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La thérapie génique dans l’arthrose

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L’objectif de la thérapie génique est de remplacer un gène défectueux par un gène à action thérapeutique afin d’inhiber le gène altéré.

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La thérapie génique constitue une approche thérapeutique visant les maladies monogéniques, c’est-à-dire celles dans lesquelles un gène unique dysfonctionne.

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Les premiers essais de thérapie génique sur l’homme ont commencé au début des années 2010.

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Le transfert de gène « ex vivo » signifie que l’on pratique une injection par voie locale directement au patient.

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Le transfert de gènes « in vivo » est privilégié afin de diffuser directement le médicament dans l’organe à traiter, par exemple dans les pathologies musculaires, respiratoires, cardiaques ou encore neurologiques.

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Les scientifiques sont aujourd’hui en capacité de développer des vecteurs viraux pouvant transférer des gènes en « in vivo » ou « ex vivo ».

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Les vecteurs viraux intégratifs ne permettent pas l’insertion d’un gène thérapeutique dans l’ADN du patient.

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Les vecteurs viraux non intégratifs (adénovirus, AAV) permettent d’éviter l’intégration dans l’ADN du patient.

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L’acide nucléique, permettant de lutter contre l’arthrose, peut utiliser la méthode « ex vivo » ou « in vivo ».

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La thérapie génique permet d’obtenir une forme de stabilité dans la production de la molécule.

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